- La AEMPS autoriza el inicio del ensayo clínico ELA AP-2, que comenzará en abril en el Hospital Universitario de La Princesa con 70 voluntarios sanos
- AP-2, desarrollado por Molefy Pharma a partir de investigación del CSIC, actúa sobre la proteína TDP-43 y cuenta con designación de medicamento huérfano por la EMA
Molefy Pharma, spin-off del CSIC y participada mayoritariamente por el grupo ARQUIMEA, da un paso decisivo en el desarrollo de terapias para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del ensayo clínico en Fase I de su candidato AP-2.
Este hito marca la transición de la investigación preclínica a la fase clínica. Además, consolida el avance de Molefy Pharma dentro del ámbito de la innovación farmacéutica y la investigación biomédica en enfermedades neurodegenerativas.
El ensayo clínico de AP-2 comenzará en Madrid
El ensayo comenzará en abril en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid. El estudio evaluará la seguridad y la farmacocinética del compuesto en aproximadamente 70 voluntarios sanos.
Por lo tanto, esta investigación constituye el primer paso en el desarrollo clínico de AP-2. Los resultados permitirán generar los datos necesarios para avanzar hacia fases posteriores en pacientes.
AP-2 busca recuperar la función de una proteína clave
AP-2 es un candidato terapéutico con un enfoque innovador. Su mecanismo se basa en recuperar la función de TDP-43, una proteína clave en la fisiopatología de la ELA.
La alteración de esta proteína está directamente relacionada con la degeneración de las motoneuronas.
Además, los estudios preclínicos han mostrado resultados positivos. AP-2 ha demostrado capacidad para revertir esta anomalía y restaurar la función de TDP-43.
Los investigadores han observado estos resultados tanto en modelos celulares como en modelos animales. Por ello, los datos refuerzan el potencial de AP-2 como tratamiento modificador de la enfermedad.
Un candidato reconocido a nivel internacional
El desarrollo de AP-2 ha sido reconocido a nivel internacional. En octubre de 2025, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) otorgó al compuesto la designación de medicamento huérfano, validando su relevancia terapéutica y facilitando su desarrollo clínico. Además, el proyecto ha sido galardonado con el premio Hoffman de la ALS Association, uno de los principales reconocimientos en el ámbito de la investigación en ELA.
Un nuevo paso en la búsqueda de tratamientos para la ELA
Molefy Pharma lidera este desarrollo con el objetivo de abordar una necesidad médica no cubierta. Actualmente, la ELA sigue siendo una enfermedad sin cura, con opciones terapéuticas limitadas y un impacto devastador en la calidad de vida de los pacientes.
Si los resultados de esta primera fase son positivos, se prevé iniciar a partir de 2027 una Fase Ib en pacientes, avanzando así en el desarrollo de una potencial terapia capaz de modificar el curso de la enfermedad.
El inicio de este ensayo clínico no solo representa un avance científico, sino también un paso clave en el compromiso de Molefy Pharma con el desarrollo de soluciones innovadoras que puedan generar un impacto real en la vida de los pacientes con ELA.
Imagen de agregados de TDP-43 (verde) fuera de los núcleos (azul) en los linfocitos de pacientes de ELA. / CIB
